Anvisa proíbe medicamento para Distrofia Muscular de Duchenne, impactando a vida de crianças

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) decidiu proibir o uso do medicamento Elevidys, essencial no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne. A decisão, tomada após três óbitos serem confirmados nos Estados Unidos relacionados ao fármaco, impacta diretamente a esperança de pacientes que dependem do tratamento para ter uma melhor qualidade de vida. A Anvisa participou de uma audiência pública na Câmara dos Deputados, em 16 de junho, para debater a liberação do medicamento, cujo custo pode chegar a R$ 20 milhões, tornando a judicialização uma realidade comum no Brasil.

O Elevidys havia obtido um registro excepcional em novembro de 2024, condicionado à apresentação de dados adicionais sobre sua eficácia a longo prazo. No entanto, a Anvisa informou que a empresa farmacêutica responsável, Roche Farma Brasil, ainda não forneceu todas as informações requeridas. Monitoramentos indicaram uma tendência de piora em pacientes tratados com Elevidys após três anos, afetando inclusive marcos motores.

Única esperança em risco

Caio Alencar, um menino de 8 anos diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne, representa o drama de muitas famílias. A doença, uma condição genética rara e degenerativa, causa o enfraquecimento progressivo dos músculos, incluindo o cardíaco e o sistema nervoso, sendo irreversível. O diagnóstico de Caio, realizado pelo Hospital da Criança de Brasília (HCB) aos 4 anos, iniciou uma longa jornada familiar em busca do tratamento.

Após uma batalha judicial, a família de Caio obteve uma liminar para o uso do Elevidys. O valor do tratamento já havia sido empenhado e o menino iniciara o preparo imunológico com vacinas quando a Anvisa suspendeu o fármaco no Brasil. A suspensão, que já dura mais de 11 meses, coloca Caio fora da janela terapêutica ideal, que compreende a faixa etária de até 7 anos.

Corrida contra o tempo e impasses jurídicos

O desespero aumenta com o passar do tempo. "Quando meu filho recebeu a liminar, ele ainda estava dentro da janela. Agora, ele perdeu a liminar, já está com 8 anos e meio", relatou Moisés Alencar, pai de Caio, ao Metrópoles. A advogada especialista em Direito à Saúde, Juliana Rodrigues, aponta que mesmo com uma eventual liberação da Anvisa, o entendimento do Supremo Tribunal Federal (STF) tende a seguir as recomendações da bula e da agência. Isso poderia significar a impossibilidade de acesso ao medicamento para crianças fora da faixa etária indicada.

Por outro lado, o advogado Cristiano Lustosa sugere que, se a perda da janela terapêutica ocorreu devido à proibição da Anvisa, o órgão pode ser responsabilizado judicialmente. "Tudo é como argumentar para o Judiciário. Perdeu a janela por qual motivo? Se for por culpa da Anvisa, caberá responder por uma ação de responsabilidade."

Em resposta, a Anvisa reiterou que a decisão foi tomada com base em segurança sanitária e que o STF acompanhou esse entendimento, suspendendo todas as decisões judiciais sobre o medicamento enquanto a restrição estiver vigente. O Ministério da Saúde foi contatado, mas não havia se manifestado até a última atualização desta reportagem.