Anvisa libera medicamento inovador contra doença rara do coração

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do medicamento Beyonttra® (cloridrato de acoramidis), nesta segunda-feira, 04 de maio de 2026, oferecendo uma nova esperança a milhares de pacientes. A decisão da Anvisa garante acesso a um tratamento inovador para a cardiomiopatia amiloide associada à transtirretina (ATTR), uma doença rara, progressiva e potencialmente fatal que endurece o coração e compromete severamente a qualidade de vida. Este avanço representa um alívio significativo para famílias que enfrentam a urgência e a complexidade desta condição devastadora.

Produzido pela Global Regulatory Partners Brasil LTDA, o Beyonttra® destina-se a pacientes com a forma selvagem ou hereditária da doença. A cardiomiopatia amiloide por transtirretina surge quando a proteína transtirretina (TTR), gerada no fígado, desestabiliza-se e se acumula no músculo cardíaco. Esse processo leva à formação de depósitos de substância amiloide, resultando no enrijecimento progressivo do coração, o que pode culminar em insuficiência cardíaca.

Conforme explicado pela Anvisa, a ação do Beyonttra® consiste em estabilizar a proteína TTR. Com isso, o medicamento ajuda a diminuir a formação desses depósitos nocivos, reduzindo de forma crucial o risco de morte por causas cardiovasculares, um dos impactos mais severos da doença.

Um estudo clínico de fase 3 demonstrou a eficácia superior do Beyonttra® em comparação com o placebo. Os dados revelaram que pacientes tratados com o medicamento tiveram 77,2% mais chances de obter benefício clínico, um resultado promissor que reforça a importância desta aprovação.

A cardiomiopatia amiloide por transtirretina é amplamente reconhecida como uma doença rara e, muitas vezes, de diagnóstico difícil. Estimativas da Associação Brasileira de Cardiologia indicam que a condição afeta aproximadamente 55,2 pessoas a cada 100 mil indivíduos com mais de 65 anos no Brasil, totalizando cerca de 12.942 pacientes em todo o país.

A enfermidade acomete principalmente homens acima dos 60 anos e está intrinsecamente ligada a internações hospitalares frequentes devido à insuficiência cardíaca. Além disso, os pacientes vivenciam uma perda gradual da capacidade física e uma acentuada diminuição em sua qualidade de vida, sublinhando a necessidade urgente de tratamentos eficazes como o recém-aprovado Beyonttra®.