Anvisa e Roche cancelam registro do Elevidys no Brasil

O registro condicional do medicamento Elevidys, terapia gênica avaliada em R$ 20 milhões para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, foi cancelado no Brasil. A decisão foi tomada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em conjunto com a farmacêutica Roche, na segunda-feira (24/08), devido à insuficiência de dados científicos que atendam às exigências regulatórias nacionais.

O impacto dessa interrupção atinge diretamente famílias que, por meio de batalhas judiciais, buscavam no fármaco uma esperança contra a perda progressiva das funções musculares de seus filhos. A medida, que inviabiliza o acesso imediato à terapia, traz uma carga emocional severa para pais que veem o quadro clínico das crianças se deteriorar enquanto aguardam por alternativas terapêuticas.

A necessidade de suspensão foi motivada por um pedido da própria Roche, que reconheceu a falta de evidências robustas para cumprir as metas definitivas da Anvisa. Além disso, o histórico da droga inclui alertas de segurança emitidos pela FDA nos EUA, após casos graves de falência hepática. Apesar do cancelamento, a farmacêutica mantém o monitoramento obrigatório de pacientes brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e agosto de 2026.

A Anvisa reiterou que a porta para um novo registro não está fechada. A autarquia informou que, caso a empresa apresente dados clínicos complementares e conclusivos, o pedido de autorização poderá ser reavaliado com prioridade.